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Fármaco contra distrofia muscular

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Fármaco contra distrofia muscular

El tratamiento temprano con un fármaco podría frenar la aparición y el avance del fallo cardíaco en niños que padezcan de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), de acuerdo a una investigación. La DMD es una enfermedad genética incurable, que causa debilidad en los músculos de las piernas y la pelvis, y luego afecta a todo el cuerpo.

Con frecuencia, esta enfermedad puede provocar problemas cardíacos fatales. Un estudio realizado por el Hospital Cochin de París, Francia, con 57 niños que tenían DMD, indicó que un fármaco llamado perindopril puede disminuir la degeneración de los músculos del corazón y, como consecuencia, proteger al paciente contra el fallo cardíaco. Los resultados de la investigación fueron publicados en la Journal of the American College of Cardiology (Revista del Colegio Americano de Cardiología).

Niños varones

La DMD es causada por la falta de una proteína llamada distrofina, que ayuda a mantener los músculos intactos. Afecta casi exclusivamente a niños varones, a una edad muy temprana, y muy pocos de ellos sobreviven después de los 30 años. El jefe del equipo de investigación, el catedrático Denis Duboc, dijo: "Por primera vez hemos mostrado que es posible disminuir el avance de esta rara enfermedad degenerativa". "En la DMD, se afectan los músculos del corazón y los problemas cardíacos resultan fatales en aproximadamente el 40% de los niños", señaló.

El estudio, de cinco años de duración, se centró en los efectos del perindopril, un fármaco de una clase conocida como inhibidores de la enzima de conversión de la angiotensina, que se emplea para tratar casos de alta presión sanguínea y fallos cardíacos.

Otros pacientes

De los 57 niños, un grupo recibió perindopril y a otros se les dio un fármaco de placebo. Sólo uno de los que tomó perindopril mostró signos de fallo cardíaco y ninguno murió de la enfermedad durante el estudio. Sin embargo, ocho de los niños del grupo de control tuvieron fallo cardíaco y tres murieron del mal. Duboc dijo que los resultados indicaron que el tratamiento temprano con perindopril también podría beneficiar a otras personas genéticamente predispuestas a tener fallos cardíacos.

Más investigaciones

El catedrático Francesco Muntoni, especialista en neurología pediátrica del Imperial Collegue de Londres, Reino Unido, le dijo a la BBC que tiene sentido que fármacos que han demostrado ser efectivos para tratar otros tipos de fallo cardíaco también tengan efectos positivos sobre los pacientes de DMD. "Es interesante que el tratamiento resultó efectivo para prevenir el desarrollo de la cardiomiopatía, lo que sugiere que se debería comenzar tan pronto como se indica, en estos niños, antes de que haya ocurrido un daño significativo", manifestó.

Será necesario realizar más investigaciones para evaluar el efecto de este tratamiento en pacientes que ya han desarrollado una cardiomiopatía significativa". "También ésta es una importante área de investigación porque las expectativas de vida de los enfermos de Duchenne han aumentado, en gran medida, gracias al uso de ventilación no invasiva en su última década de vida, extendiéndola por aproximadamente otros diez años", señaló. "Sin embargo, este método incrementa la posibilidad de que los pacientes desarrollen una cardiomiopatía", dijo. Muntoni añadió que es posible que el fármaco beneficie a personas con otros tipos de distrofia muscular en las que el fallo cardíaco sea un factor potencial.


Créditos:
Fuente: BBCMundo


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